Doelgerichte behandeling van chronische zeldzame ontstekingsziekte

Centrale vraag

Kunnen we voor een betere behandeling patiënten met sarcoïdose voorzien van een marker in het bloed om het ziektebeloop te kunnen voorspellen en de medicatierespons te monitoren?

Sarcoïdose

In ons land hebben naar schatting tussen de 8.000 en 10.000 mensen sarcoïdose. Bij sarcoïdose ontstaan ontstekingen in organen en weefsel zoals bijvoorbeeld de longen, lymfeklieren, ogen of de huid. Bij zo’n ontsteking hopen cellen uit het immuunsysteem zich op tot zogenoemde ‘granulomen’. Deze granulomen kunnen vanzelf weer verdwijnen, maar soms gebeurt dat ook niet. Bij ongeveer 1/3 van de patiënten met sarcoïdose blijft de ontsteking aanwezig met een chronische, soms progressieve vorm als gevolg.

Geen genezing

Om klachten te verminderen en blijvende schade aan de weefsels of organen te voorkomen kunnen deze patiënten behandeld worden voor hun sarcoïdose. Doordat het niet bekend is waarom er granulomen in de weefsels of organen ontstaan, is er geen genezende behandeling voor deze ziekte. De bestaande medicatie die wordt voorgeschreven door de specialist is er op gericht om de ontstekingsreactie te onderdrukken, zoals bijvoorbeeld prednison of methotrexaat.

Omdat prednison al vele jaren wordt gebruikt voor de behandeling van sarcoïdose, is er veel bekend over dit middel. Op korte termijn is prednison zeer effectief, maar het heeft een lange lijst met mogelijke bijwerkingen en wordt soms niet goed verdragen wanneer het voor een lange termijn gegeven wordt. Wanneer prednison de ontstekingsreactie niet voldoende onderdrukt of wanneer het middel niet goed verdragen wordt door de patiënt, wordt er gekozen voor een tweedelijns behandeling met medicijnen die we kennen vanuit de reumatologie. Dit zijn de zogenaamde Disease-modifying antirheumatic drugs (DMARDs) met als bekendste voorbeeld methotrexaat. Methotrexaat lijkt even effectief als prednison, maar heeft mogelijk minder bijwerkingen dan prednison.

Bijwerkingen

De uiting van sarcoïdose is anders voor iedere patiënt en daardoor is het effect van de voorgeschreven medicatie ook verschillend bij ieder individu. Wanneer patiënten met sarcoïdose starten met immunosuppressieve therapie is het bij aanvang niet goed te voorspellen in welke mate de therapie effectief zal zijn. Omdat er bij zowel prednison als methotrexaat bijwerkingen kunnen optreden streven behandelaren ernaar het gebruik van een niet of nauwelijks werkzaam middel te voorkomen. Daarom is er vraag naar voorspellende markers in het bloed die het ziektebeloop en/of response op medicatie zouden kunnen voorspellen. Iets wat er bij sarcoïdose tot nu toe niet is en waar met ondersteuning van het St. Antonius Onderzoeksfonds hopelijk snel verandering in wordt gebracht.

Proteomics

Met deze studie gaat Raisa Kraaijvanger MSc met behulp van proteomics, een techniek om eiwitten te meten in het bloed, op zoek naar een voorspellende marker die kan helpen te voorspellen of iemand wel/niet zal reageren op bepaalde medicatie. Indien het mogelijk is om vooraf te bepalen welke therapie de grootste kans van slagen heeft zal dit de effectiviteit van de behandelingen vergroten en daarmee hopelijk ook de kwaliteit van leven van patiënten met sarcoïdose.

Onderzoeksteam

	Raisa Kraaijvanger
	Jan Grutters
	Bob Meek
	Dominique de Kleijn

Ontvangen bijdrage van het Onderzoeksfonds:

• €36.732,-
• Startdatum: 01-01-2022
• Looptijd: 2 jaar

Ja, ik wil graag doneren!